«Круг добра» поможет «молодым взрослым» с орфанными заболеваниями

В Общественной палате РФ 16 февраля прошел круглый стол на тему «Актуальные проблемы оказания медицинской помощи пациентам с редкими (орфанными) заболеваниями в условиях текущей эпидемиологической ситуации и пути их решения».

Редкие заболевания имеют быстро прогрессирующий характер и высокую летальность — в условиях пандемии данное обстоятельство требует особого внимания, обозначила проблематику Валентина Цывова, заместитель председателя Комиссии ОП РФ по охране здоровья граждан и развитию здравоохранения. Она напомнила, что в ближайшее время часть потребностей детей с орфанными заболеваниями закроет фонд «Круг добра», но многие вопросы останутся, и предложила обсудить такие актуальные для орфанных пациентов проблемы, как недопущение отказов в госпитализации, оказании плановой помощи и возможность дистанционной выписки рецептов, в том числе с максимально продолжительным сроком действия до 180 дней.

Екатерина Курбангалеева, заместитель председателя Комиссии ОП РФ по социальной политике, трудовым отношениям и поддержке ветеранов, обратила внимание на орфанные заболевания, которые входят в региональный перечень, а также детей, которые не попадают под поддержку фонда «Круг добра».

«Боюсь ошибиться, но в зависимости от региона обязательства там не выполняются процентов на 50–60. Вчерашние дети — это завтрашние взрослые. Мы вкладываем в лечение детей большие деньги: только вчера премьер-министр объявил, что первый транш в 10 миллиардов рублей направлен в “Круг добра” и казенные учреждения на закупку препаратов. Но сегодня человеку 17,5 года, и он еще ребенок, а через полгода он уже взрослый. Сегодня мы закупаем для него лекарства, а в 18 лет эта дверь закрывается, и у человека нет будущего?» — задалась вопросом член ОП РФ. 

Не менее серьезная проблема, по ее мнению, доступность таргетной терапии для отдельных категорий пациентов — если дети со СМА ее получают, то пациентам с муковисцидозом она пока не доступна.

Исполнительный директор межрегиональной благотворительной общественной организации инвалидов «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» Денис Беляков отметил, что 50 процентов пациентов с редкими заболеваниями — это взрослые люди. Но при этом пациенты с орфанными заболеваниями, которые не входят ни в федеральный, ни в региональные перечни, могут получить лекарство только при наличии инвалидности I и II группы, а получить их далеко не просто. Дети вырастают и необходима преемственность терапии, убежден он. Существующий перечень редких заболеваний, лечение которых гарантированно государством на федеральном или региональном уровне, был сформирован девять лет назад. С тех пор ни одного редкого заболевания не было добавлено в перечни, хотя за эти годы в мире появились новые высокоэффективные лекарственные препараты, которые уже зарегистрированы в России. В случае отсутствия нужной группы инвалидности получить лечение патогенетическим препаратом для такого пациента невозможно. Такой шанс появляется в момент глубокой инвалидизации, когда даже доступная терапия не может в полной мере справиться с заболеванием. Решением может быть дальнейшее расширение группы заболеваний, лечение которых гарантированно государством без привязки к инвалидности или возрасту пациента.

Высокозатратность, ограниченная доступность незарегистрированных препаратов, нехватка специалистов по редким заболеваниям в регионах, отсутствие или несовершенство диагностики, несвоевременная или ошибочная маршрутизация, неурегулированность лекарственного обеспечения совершеннолетних инвалидов, отсутствие специализированных центров в регионах, отказ в лекарственном обеспечении при отсутствии статуса «инвалид», замена эффективной терапии на доступную и т. д. — таковы проблемы терапии редких заболеваний, отметила юрист Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Елена Бабий. 

«Обеспечение лекарственными препаратами должно осуществляться для пациентов с орфанными заболеваниями независимо от возраста, социального статуса, наличия инвалидности и т. д. Также не стоит забывать, что не только детям требуется терапия — человек, достигший 18-летнего возраста, имеет на порядок больше проблем и сопутствующих заболеваний», — подытожила она.

Председатель Комиссии ОП РФ по вопросам благотворительности и социальной работе, основатель и генеральный директор первого в России детского хосписа, председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко рассказал, что за короткий период с момента своего создания фонд успел принять несколько важных решений. Так, на заседании экспертного совета спинально-мышечная атрофия утверждена как заболевание, по которому дети будут получать лекарственное обеспечение. 16 февраля экспертный совет фонда утвердит список детей, которые получат препарат для лечения. 

«Общество ожидает от нас быстрого принятия решений по остальным нозологиям. Сегодня экспертный совет заслушает специалистов и рассмотрит еще одну нозологию. Будут рекомендованы лекарственные препараты, и я думаю, что в течение следующей недели мы также подготовим списки пациентов для конкретной закупки. Уже сотни детей, тысячи детей получат помощь в самое ближайшее время», — заверил Александр Ткаченко.

Он предложил вариант решения проблемы взрослых пациентов: благодаря «Кругу добра» в регионах высвобождаются средства — их можно было бы перенаправить для лекарственного обеспечения «молодых взрослых».

Среди других предложений участников круглого стола: возможность свободного перемещения лекарственных запасов между субъектами РФ, создание региональных или окружных центров для первичного выявления пациентов с редкими заболеваниями, проведения скрининга и назначения лекарственной терапии, лицензирование препаратов для лечения детей с диагнозом «легочная гипертензия», включение в деятельность фонда «Круг добра» таких нозологий, как муковисцидоз, идиопатическая легочная гипертензия, резидуальная легочная гипертензия и других.